Devrim niteliğinde RNA tedavisi karaciğerde tehlikeli lipoprotein(a) üretimini bloke ediyor, şimdiye kadar tedavi edilemez olan durumu kontrol altına alıyor
Tıbbi bilim, kardiyologların umut ettiği üzere kalp krizi ve felç için en gizli ve tehlikeli risk faktörlerinden biriyle mücadelede ciddi bir dönüm noktasına yaklaşıyor. Avrupa Kardiyoloji Derneği kongresinde Münih’te birkaç gün önce sunulan ve saygın Lancet dergisinde yayımlanan ilk insan klinik çalışmasının sonuçları, yenilikçi bir tedavinin yüksek etkinliğini gösteriyor. Molekül, bilgilendirici RNA konusunda deneyimli bir biyoteknoloji şirketi tarafından geliştirildi ve Amerikan Cleveland Clinic’ten bir ekip liderliğinde araştırıldı.
Tedavinin hedefi görünmez suçlu lipoprotein(a) - Lp(a). Bu, kolesterol taşıyan ve karaciğerde üretilen bir parçacıktır. İyi bilinen kötü kolesterol LDL’den farklı olarak,
lipoprotein(a) seviyeleri katı diyetlerden, spordan veya yaşam tarzı değişikliklerinden etkilenmez
Miktarının yaklaşık yüzde 80 ila 90’ı tamamen genetik olarak belirlenmiştir. 5 yaşına kadar oluşur ve yaşam boyu sabit kalır. Bu nedenle doktorlar, kanda miktarının ölçülmesinin erken çocuklukta yapılmasının iyi olduğunu söyler, veriler sonsuza kadar geçerlidir ve testlerin tekrarlanması gerekmez. Çünkü
Lp(a) standart kolesterol laboratuvar testine - yani lipid profiline - girmez,
sık sık fark edilmeden kalır, bir olay meydana gelene kadar.
Dünyadaki insanların yaklaşık yüzde 20’si - yani her beş kişiden biri - spesifik olarak çok kötü olan lipoproteinin genetik olarak yüksek seviyelerine sahiptir.
Özel yapısı nedeniyle bu molekül arterlerde plak birikimini agresif bir şekilde teşvik eder, trombüs oluşumunu kolaylaştırır ve kalp krizi ve felç gibi ciddi kardiyovasküler olaylara neden olur.
Şimdiye kadar tıp, görünmez risk faktörünü hedefli ve dramatik şekilde düşüren onaylanmış hiçbir ilaçla donatılmamıştı.
Kongrede duyurulan ilaçsal atılım için sözde küçük interferan RNA’nın öncü teknolojisi uygulanmıştır.
Enjeksiyon, karaciğer hücrelerine doğrudan hassas bir genetik susturma sinyali gönderir,
böylece molekülün ana yapı taşı üretiminin kesintiye uğraması sağlanır. Bu “beton” olmadan vücut tehlikeli lipoproteini üretmeyi basitçe durdurur.
Çin’de 71 katılımcı arasında yürütülen çalışma, araştırmacıların iddia ettiği üzere güvenlik ve etkinlik açısından dikkat çekici sonuçlar gösteriyor. Tek bir subkutan enjeksiyonla ilaç mükemmel tolere edilebilirlik profili gösterdi ve ciddi yan etki görülmedi. Dahası, daha yüksek dozlar uygulandığında Lp(a) seviyeleri yüzde 95-97 oranında düştü. Bunun, birkaç ülkedeki çeşitli merkezlerde binlerce katılımcıyla başlayan ikinci faz çalışmasında da doğrulanması bekleniyor.
Kardiyologlar, bu tedavinin gerçek benzersizliğinin uzun ömürlülüğünde yattığını belirtiyor. Tek bir enjeksiyonun etkisi neredeyse bir yıl boyunca korunuyor - tedavi belirteci seviyelerini 48 hafta boyunca dramatik şekilde düşük tutuyor.
Kavram, genetik olarak taşınan kalp riskine karşı bir tür yıllık aşıyı anımsatıyor. Bu mekanizma, hastaların günlük hap almasını veya sık hastane ziyaretlerini ortadan kaldırabilir ve
önleyici kardiyolojiye yaklaşımı tamamen değiştirebilir
Biyoteknoloji endüstrisi şu anda lipoprotein(a)’ya karşı RNA moleküllerinde gerçek bir yarış içindedir. Aralarındaki temel fark uygulama şekli, dozlama sıklığı ve klinik testlerin olgunluk derecesidir. Bu güçlü rekabette bildirilen tedavi, son derece nadir dozlamalı tedavilerin en cazip nişine konumlanıyor. Tek bir enjeksiyonla 48 hafta boyunca yüzde 97’ye varan azalma sağlanması, onu sürdürücü tedavi adayları arasında ilk sıraya yerleştiriyor.
