Aşırı yüksek kolesterolü olanlar için yeni bir tedavi seçeneği doğdu.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yüksek kötü (LDL) kolesterolü düşürmek için dünyada bir ilk olan hapı onayladı. Bu ilaç, onay alan dördüncü PCSK9 inhibitörü ve ilk tablet formundaki versiyonu. Hap, belirli bir proteini bloke ederek kötü kolesterolün kandan temizlenmesini kolaylaştırıyor. Günde bir kez alınıyor ve enjeksiyonlara bir alternatif sunuyor. Ayrıca statinlerden farklı bir mekanizmayla çalıştığı için hastalar her iki ilacı da kullanabiliyor; böylece aynı nihai sonuca (kolesterolü düşürmek) iki farklı biyolojik yoldan ulaşılıyor. Modern bilim, kolesterol ne kadar düşükse kalp hastalığı riskinin de o kadar düşük olduğunu bir aksiyom olarak kabul ediyor.
Hap, yenilikçi ve toplumsal etkisi büyük tedavilere hızlı erişim sağlayan hızlandırılmış prosedürle yeşil ışık aldı. İlaç, benzeri görülmemiş bir hızla, bir aydan kısa sürede onaylanırken normalde ortalama onay süresi 10 ay. Karşılaştırma yapmak gerekirse, standart hızlandırılmış prosedür bile mevcut tedaviye göre önemli iyileşme sağlayan ilaçlar için 6 ila 7 ay sürüyor. FDA'nın rekor sürede karar vermesinin nedeni, çalışmaların tabletin kötü kolesterol seviyelerini %56-59 oranında düşürdüğünü kesin olarak kanıtlaması. Kardiyolojide LDL'deki bu keskin düşüş, kalp krizi riskinin azaldığının güvenilir bir işareti olarak kabul ediliyor. Klinik deneylerde ilaç çok iyi bir güvenlik profili sergiledi ve yan etki sıklığı plaseboyla benzerdi. Hap için bu yıldırım hızındaki onay, “güçlü kardiyolojik biyolojik enjeksiyonları erişilebilir bir günlük hapa dönüştürmeye yönelik büyük toplumsal ilgiden kaynaklandı.” Ancak güvenlik ve etkinlik çalışmaları, nihai idari incelemeye gelinmeden önce standart yıllar süren çalışmayı gerektirdi. Düzenleyici kurumun onayı, halihazırda tolere edebildikleri en yüksek statin dozunu alan toplam 3.200'den fazla yetişkinin katıldığı iki çalışmaya dayanıyor.
Bugüne kadar bu süreç ancak iki haftada bir deri altına iğneyle enjekte edilen büyük biyolojik moleküllerle durdurulabiliyordu. Bilim insanları, mide asitlerine dayanıklı, kana geçebilen ve aynı işi yapan ancak sıradan bir günlük hap formunda olan minyatür bir molekül yaratmayı başardı.
FDA'nın resmi onayı, ilacı 18 yaş üstü birincil hiperkolesterolemisi olan hastalar için diyet ve fiziksel aktiviteye ek bir tedavi olarak tanımlıyor. Bu durum tek başına ağrılı bir hastalık değil, ancak ciddi sağlık sorunları için önemli bir risk faktörü. Fazla kötü kolesterol, atardamarların iç duvarlarına yapışmaya başlıyor. Zamanla bu birikintiler sert plaklar oluşturuyor, kan damarlarını daraltıyor ve kanın serbestçe akmasını engelliyor. Eğer bu “kaplama” kalbe giden bir damarı tamamen tıkarsa kalp krizine, beyne giden bir damarı tıkarsa felce yol açıyor.
Birçok insanda karaciğer doğuştan çok fazla kolesterol üretiyor ya da kişi mükemmel yaşayıp mükemmel beslense bile kolesterolü temizleyemiyor. Ailesel hiperkolesterolemi olarak bilinen genetik yüksek kolesterol, otozomal dominant yolla kalıtılıyor. Sadece babanın ya da sadece annenin hassas bir gene sahip olması, bunu çocuğuna geçirmesi için yeterli. Cinsiyetten bağımsız olarak her ebeveyn için olasılık %50. Yeni hap işte bu daha ağır vakalar için geliştirildi.
Bu haptan ayrıca, halihazırda maksimum tolere edilebilir dozda geleneksel statin kullanan ancak buna rağmen kötü kolesterol seviyeleri çok yüksek kalan yüksek kardiyovasküler riskli kişiler de faydalanabilir. Aynı şekilde, PCSK9 “freni” tedavisi için uygun olan ancak mevcut deri altı enjeksiyonları kesinlikle reddeden ya da uygulamada zorluk çeken herkes için de uygun.
